“Người phụ nữ da màu đầu tiên được chữa khỏi HIV”

Năm 2017, một phụ nữ trung niên mắc bệnh bạch cầu và nhiễm HIV đã được ghép tế bào gốc kháng HIV. Kể từ đó, người phụ nữ lai, được gọi là “bệnh nhân New York”, đã xét nghiệm âm tính với HIV. Ông là bệnh nhân thứ tư từng được chữa khỏi HIV. “Bệnh nhân Berlin” là người đầu tiên được chữa khỏi HIV vào năm 2009, và kể từ đó, hai người đàn ông khác—”bệnh nhân London” và “bệnh nhân Dusseldorf”—cũng đã khỏi bệnh.

HIV là một bệnh nhiễm trùng kéo dài suốt đời và thường không thể loại bỏ hoàn toàn vi-rút. Nếu không được điều trị, nhiễm trùng sẽ chuyển thành AIDS, một căn bệnh phá hủy hệ thống miễn dịch và khiến cơ thể gần như không thể chống lại các bệnh khác, và ngay sau đó bệnh nhân sẽ tử vong. Rất may, điều trị bằng thuốc kháng vi-rút hàng ngày có thể làm giảm lượng HIV trong máu xuống mức không thể phát hiện được bằng các xét nghiệm tiêu chuẩn, giữ cho vi-rút bị ức chế và cải thiện đáng kể triển vọng của bệnh nhân.

Năm 1996, tổng tuổi thọ của một thanh niên 20 tuổi nhiễm HIV là 39 năm. Năm 2011, tuổi thọ tăng lên khoảng 70 tuổi nhờ các loại thuốc kháng virus mới và tốt hơn. Ba mươi năm trước, bị chẩn đoán nhiễm HIV được coi là bản án tử hình. Ngày nay, những người nhiễm HIV thực sự có thể sống lâu và khỏe mạnh.

Nhưng bất chấp những quan điểm đã được cải thiện rất nhiều, cuộc sống của bệnh nhân HIV vẫn không hề dễ dàng. Các nhà nghiên cứu trước đây đã phát hiện ra rằng những người dương tính với HIV đang điều trị bằng thuốc kháng vi-rút sống lâu như những người âm tính với HIV, nhưng chất lượng cuộc sống của họ không thể so sánh được – trung bình, họ mắc các bệnh chính đi kèm sớm hơn 16 năm so với những người âm tính với HIV. Sau đó, có những thách thức to lớn trong việc tuân thủ điều trị (cần phải thực hiện suốt đời), tác dụng phụ và sự kỳ thị của xã hội đối với người nhiễm HIV.

Đây là lý do tại sao các nhà khoa học đã không từ bỏ việc tìm ra phương pháp chữa trị HIV, bất chấp sự thành công rõ ràng của liệu pháp kháng vi-rút.

Đột biến ức chế HIV

Cho đến cách đây không lâu, nhiều người nghĩ rằng một điều như vậy là không thể. Nhưng sau đó là thông báo của bệnh nhân Berlin vào năm 2009, người đã được cấy ghép tủy xương từ một người hiến tặng kháng HIV tự nhiên vào năm 2007. Virus này không bao giờ được phát hiện trong cơ thể anh ta nữa. Anh ấy thực sự đã được “chữa khỏi”.

Ca cấy ghép đến từ một người hiến tặng có đột biến hiếm gặp trong một phần DNA của họ được gọi là gen CCR5, giúp kháng lại vi rút chết người bằng cách ngăn không cho vi rút xâm nhập và lây nhiễm vào tế bào. Các đột biến đối với CCR5 về cơ bản là khóa cửa và giúp con người kháng lại HIV.

Liệu pháp này đã được chứng minh thêm với các bệnh nhân ở London và Düsseldorf, cả hai đều đã loại bỏ được HIV khỏi hệ thống của họ. Tuy nhiên, tất cả các bệnh nhân hồi phục cho đến nay đều là người da trắng.

Đột biến CCR5-delta32 chỉ được tìm thấy ở khoảng 1% người da trắng và hiếm hơn ở các quần thể khác. Sự hiếm có này hạn chế khả năng cấy ghép tế bào gốc mang đột biến có lợi cho bệnh nhân da màu vì cấy ghép tế bào gốc thường đòi hỏi sự kết hợp chặt chẽ giữa người cho và người nhận.

Do khó khăn trong việc tìm kiếm người hiến tặng trưởng thành tương thích với đột biến CCR5-delta32 cho bệnh nhân ở New York, các nhà nghiên cứu tại Đại học California, Los Angeles (UCLA) và Trường Y khoa Đại học Johns Hopkins đã cấy ghép tế bào gốc mang CCR5-delta32 thay thế. từ máu cuống rốn được lưu trữ để cố gắng chữa trị đồng thời cả bệnh ung thư và HIV. Các tế bào gốc của người hiến lấy từ máu cuống rốn chỉ cần khớp một phần với người nhận, điều này làm cho chúng trở thành một lựa chọn thiết thực hơn. Bệnh nhân được cấy ghép vào năm 2017 tại Weill Cornell Medicine nhờ một nhóm chuyên gia cấy ghép do Tiến sĩ. Jingmei Hsu và Koen van Besien.

Để tăng cơ hội thành công của thủ thuật, các tế bào máu cuống rốn đã được truyền tế bào gốc từ một trong những người thân của bệnh nhân.

Yvonne Bryson của UCLA, trưởng nhóm nghiên cứu cho biết: “Với máu cuống rốn, bạn có thể không có nhiều tế bào và sẽ mất nhiều thời gian hơn để chúng lấp đầy cơ thể sau khi được truyền”. “Sử dụng hỗn hợp tế bào gốc từ người thân phù hợp của bệnh nhân và tế bào từ máu dây rốn cung cấp các tế bào máu dây rốn ban đầu.”

Ca cấy ghép đã thành công trong việc thuyên giảm cả HIV và bệnh bạch cầu của bệnh nhân, và sự thuyên giảm này hiện đã kéo dài hơn bốn năm. Anh ấy hiện đã ngừng dùng thuốc kháng vi-rút HIV và các bác sĩ cho biết anh ấy đã âm tính với HIV hơn 30 tháng kể từ khi ngừng điều trị bằng thuốc kháng vi-rút.

“Nghiên cứu này cho thấy vai trò rất quan trọng của việc có các tế bào CCR5-delta32/32 như là một phần của quá trình cấy ghép tế bào gốc cho bệnh nhân HIV, bởi vì tất cả các ca chữa trị thành công cho đến nay đều là với quần thể tế bào đột biến này và các nghiên cứu cấy ghép các tế bào gốc mới không có đột biến này đã thất bại trong việc chữa khỏi HIV,” Persaud nói. “Nếu bạn định cấy ghép như một phương pháp điều trị ung thư cho người nhiễm HIV, ưu tiên của bạn là tìm các tế bào CCR5-delta32/32 vì sau đó bạn có thể đạt được sự thuyên giảm cho cả hai ung thư và HIV của họ.”

Không phải là một lựa chọn cho tất cả mọi người

Mặc dù thành công đáng khích lệ của cấy ghép tế bào gốc CCR5-delta32 để loại trừ HIV, liệu pháp này rất xâm lấn và nguy hiểm. Phương pháp điều trị bao gồm phá hủy tủy xương của bệnh nhân bằng xạ trị và hóa trị, sau đó tiến hành ghép tủy. Liệu pháp rất mạo hiểm này được sử dụng cho những bệnh nhân HIV đã được chữa khỏi vì họ đều mắc bệnh bạch cầu và phải cấy ghép tủy xương. Cách tiếp cận đó cũng quá tốn kém đối với 38 triệu người, chủ yếu ở châu Phi cận Sahara, được cho là đang sống chung với HIV.

Tuy nhiên, những trường hợp đáng kinh ngạc này cho thấy HIV có thể được chữa khỏi và mang lại hy vọng rằng các liệu pháp ít xâm lấn hơn nhưng hiệu quả nhất có thể thực hiện được.

Những phát hiện mới được báo cáo trên tạp chí tế bào.